NGS-ARN habilitadoterapia:ciclo completo-investigación, desarrollo e industrialización
La solución NGS es unaSolución integral de detección de precisión diseñada para medicamentos de ARN-de última generación, como terapias de ARNm, terapias de ARNip y terapias de edición de ARN.. Se centra en la precisión de la secuencia, la integridad y la estabilidad genética de las moléculas de ARN. A través de tres tecnologías principales: -secuenciación de ARNm, -análisis de variantes raras y evaluación de la integridad del ARN-, cubre todo el proceso de control de calidad de la terapia con ARN, desde la investigación y el desarrollo iniciales, hasta la producción piloto y la comercialización. Esto ayuda a las empresas a superar los obstáculos en el desarrollo de fármacos de ARN, cumplir con los requisitos de cumplimiento normativo global y garantizar la seguridad y eficacia del producto.
PruebasContenido del servicio
• Contenido de la prueba:Determinación de secuencia-de longitud completa: utilizando tecnología de secuencia de ARN-de alta-fidelidad, la secuencia de ARNm de longitud-completa se analiza completamente para verificar la precisión de las secuencias de codificación y descodificación (UTR) y para detectar anomalías en la secuencia, como mutaciones puntuales, eliminaciones e inserciones;
•análisis de isómeros: Para moléculas complejas de ARNm, identificar los tipos y proporciones de isómeros de empalme alternativos y evaluar su impacto en la función del fármaco;
Verificación de la coherencia de la secuencia: compare secuencias de ARNm de diferentes lotes de producción y en diferentes condiciones de almacenamiento para garantizar la estabilidad de la secuencia entre lotes y dentro de la vida útil;
Ventajas técnicas: Cobertura de secuenciación > 99 %, precisión de alineación de secuencia mayor o igual al 99 %, y puede capturar con precisión variaciones de secuencia de baja-abundancia.
• Capacidades de detección:Puede identificar con precisión variantes extremadamente raras con baja frecuencia (como mutaciones puntuales raras, secuencias quiméricas y variantes relacionadas-con degradación).
• Apoyo técnico:El sistema emplea una secuenciación ultra-profunda combinada con algoritmos bioinformáticos patentados para filtrar eficazmente el ruido de fondo y mejorar la precisión de la detección de variantes raras.
La integridad de las moléculas de ARN determina directamente su eficiencia de traducción y efecto terapéutico, y es un indicador clave para el control de calidad de la terapia con ARN.
Verificación de integridad-completa:La proporción de longitud-completa de las moléculas de ARNm/ARNip se evalúa mediante electroforesis capilar y análisis de cobertura de secuencias de ARN-para identificar productos truncados y de degradación;
Análisis de estabilidad de la estructura secundaria:Se utilizó un algoritmo de predicción del plegamiento del ARN combinado con verificación experimental para evaluar la integridad de la estructura secundaria de la molécula de ARN, evitando el impacto de anomalías estructurales en la entrega y la función;
Ámbito de aplicación de las pruebas
terapia de ARNm
Vacunas de ARNm contra la COVID-19, vacunas de ARNm terapéuticas contra el cáncer, medicamentos de ARNm de reemplazo de proteínas, etc.
Terapia de ARN pequeño
fármacos de ARNip, imitadores/inhibidores de miARN, etc.;
Terapias de edición de ARN
Fármacos de edición de ARN mediados por CRISPR-Cas13-, terapias de modificación de ARN mediadas por enzimas ADAR, etc.
Otras terapias de ARN incluyen
medicamentos de ARN circular, terapias de ARN largo no-codificante (lncRNA) y fármacos con aptámeros de ARN.